ثورة في الطب: علاج جيني بخطوة واحدة يخفض الكوليسترول والدهون

أعلن باحثون من جامعة موناش الأسترالية بالتعاون مع مؤسسات بحثية من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة عن تطوير حقنة جينية واحدة قادرة على خفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية بشكل كبير وطويل الأمد، ما يُعد خطوة ثورية في علاج أمراض القلب وارتفاع الدهون المزمنة.

العلاج الجيني CTX310

يحمل العلاج الجديد اسم CTX310، ويعتمد على تقنية كريسبر-كاس9 (CRISPR-Cas9)، وهي أداة متقدمة لتحرير الجينات تعمل على تعديل الحمض النووي داخل خلايا الكبد بدقة متناهية.

ويُعطى العلاج عبر حقنة واحدة في الوريد تحتوي على جزيئات دهنية دقيقة تنقل تقنية "كريسبر" إلى الكبد، حيث تعمل على تعطيل جين ANGPTL3 المسؤول عن إنتاج بروتين يرفع مستويات الدهون في الدم.

وعند تعطيل هذا الجين، تنخفض معدلات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية المرتبطة بزيادة خطر أمراض القلب والسكتات الدماغية.

أُجريت التجربة على 15 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا ممن يعانون ارتفاعًا مزمنًا في الدهون رغم استخدامهم العلاجات التقليدية.

وأظهرت النتائج  المنشورة  في مجلة New England Journal of Medicine، أن مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية انخفضت خلال أسبوعين فقط من الحقن واستمر تأثيرها لأكثر من 60 يومًا.

وفي أعلى جرعة من الدواء، وصلت نسبة الانخفاض إلى 60% في المتوسط  ضعف التوقعات المبدئية التي تراوحت بين 30% و40%.

اقرأ أيضًا: القهوة وصحة القلب: فوائد أم أضرار؟

أكد الباحثون أن العلاج كان آمنًا نسبيًا، إذ لم تُسجّل أي مضاعفات خطيرة. اقتصرت الأعراض الجانبية على آلام ظهر خفيفة وغثيان مؤقت لدى ثلاثة مرضى، فيما سُجل ارتفاع مؤقت في إنزيمات الكبد لدى مريض واحد فقط، وعاد إلى وضعه الطبيعي خلال أيام.

وأشار الفريق إلى أن المتابعة ستستمر لمدة 15 عامًا وفق تعليمات هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لضمان أمان العلاج الجيني الدائم.

وصف الدكتور لوك جيه لافين، الباحث الرئيسي في الدراسة، النتائج بأنها “إنجاز طبي غير مسبوق”، قائلًا: “أن نصل إلى علاج يُستخدم مرة واحدة فقط ويخفض الدهون والكوليسترول في آن واحد، فهذا تطور يمكن أن يغيّر مستقبل علاج أمراض القلب إلى الأبد.”

من جانبه، أوضح الدكتور ستيفن إي نيسن من مركز كليفلاند للقلب، أن أحد أكبر التحديات في علاج الكوليسترول هو عدم التزام المرضى بالأدوية اليومية، وأضاف أن إمكانية توفير علاج يُستخدم مرة واحدة فقط تمثل تطورًا ثوريًا في مجال الوقاية من أمراض القلب، إذ تفتح الباب أمام حلول طويلة الأمد تُغني المرضى عن الأدوية المستمرة.