كشف طبي جديد.. هل يغيّر العلاج الجيني مستقبل مرضى اضطرابات الدم؟
أعلنت شركة فيرتكس( Vertex) الأمريكية المتخصصة في الصناعات الدوائية عن نتائج سريرية مبشّرة لعلاجها الجيني كاسغيفي (Casgevy) لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و11 عامًا المصابين باضطرابات دم وراثية، وعلى رأسها فقر الدم المنجلي وثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم.
علاج فقر الدم المنجلي
ويعتمد العلاج على تقنية CRISPR الحائزة على جائزة نوبل، والتي تعمل كـ"مقصات جزيئية" أي تعني أداة دقيقة تقص أجزاء محددة من الحمض النووي لإصلاح الجينات أو تعديلها وذلك في المادة الوراثية
ووفق البيانات التي كشفت عنها شركة فيرتكس( Vertex) في 6 ديسمبر، تمكن الأطفال المصابون بفقر الدم المنجلي والذين تلقوا جرعة من كاسغيفي (Casgevy ) من التحرر تمامًا من الأزمات المؤلمة الناتجة عن انسداد الأوعية الدموية لمدة لا تقل عن 12 شهرًا، وهي نوبات مؤلمة تشكّل السمة الأبرز للمرض.
وأشارت الشركة إلى أن أطول فترة من دون نوبات وصلت إلى نحو عامين لدى أحد الأطفال الذين شملتهم التجربة.
وفي مجموعة أخرى من الأطفال المصابين بـ ثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT)، تمكن 12 طفلًا ممن خضعوا للعلاج من الاستغناء كليًا عن عمليات نقل الدم، واستمرت أطول فترة من دون نقل دم لما يقارب العامين أيضًا.
وتُعد هذه النتائج أوضح دليل سريري حتى الآن على إمكانية استخدام العلاج الجيني في فئة عمرية أصغر من المرضى، بعدما حصل كاسغيفي Casgevy سابقًا على موافقة تنظيمية لعلاج من هم في سن 12 عامًا وما فوق.
وقالت الدكتورة كارمن بوزيك، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة فيرتكس( Vertex) ، إن هذه البيانات “تُظهر مرة أخرى الإمكانات التحويلية للعلاج الجيني كاسغيفي Casgevy، خصوصًا أنه أول علاج جيني يتم تقديم بياناته للأطفال بين 5 و11 عامًا المصابين بفقر الدم المنجلي”.
وتستعد فيرتكس Vertex لتقديم طلبات توسيع الاستخدام للجهات التنظيمية حول العالم خلال النصف الأول من عام 2026، بعد حصولها على قسيمة مراجعة سريعة لهذه الفئة العمرية، ورغم النتائج الإيجابية، سجلت التجارب وفاة طفل مصاب بـTDT بسبب مضاعفات مرتبطة بعلاج ما قبل الزرع، وفق ما ذكرته الشركة. وتم عرض النتائج خلال الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم.
