أول طفل في العالم يتلقى علاجًا جينيًا لمرض "هنتر".. ماذا كانت النتيجة؟
أظهر الطفل أوليفر تشو، البالغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، تحسنًا مذهلًا بعد أن أصبح أول مريض في العالم يخضع لعلاج مبتكر يعتمد على الخلايا الجذعية الجينية لعلاج متلازمة هنتر (MPS II)، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر على النمو الجسدي والعقلي.
ووُلد أوليفر وشقيقه الأكبر سكايلي بنفس الحالة، التي تمنع الجسم من تحليل بعض جزيئات السكر، ما يؤدي إلى تراكمها في الأعضاء والأنسجة، مسببة أضرارًا جسدية وعقلية متعددة.
أعراض متلازمة هنتر
وعانى الطفل من أعراض تشمل تصلب المفاصل، وتغير ملامح الوجه، وفقدان السمع، وتأخر النمو، ومشكلات في القلب والتنفس، وانحدار معرفي مشابه للخرف الطفولي.
وفي فبراير الماضي، سافر أوليفر إلى المملكة المتحدة لتلقي العلاج في دراسة سريرية بمستشفى الأطفال الملكي في مانشستر، حيث جرى إزالة خلاياه الجذعية، وتعديلها وراثيًا في مختبر مستشفى غريت أورموند ستريت بلندن، قبل إعادة حقنها في جسمه لتعويض الإنزيم المفقود.
وأوضح الدكتور كارين بوكِلاند من خدمة العلاج بالخلايا والجينات بالمستشفى، أن العملية تستخدم آلية الفيروس لإدخال نسخة سليمة من الجين المعيب في كل خلية جذعية، لتبدأ هذه الخلايا الجديدة بإنتاج الإنزيم المفقود وإصلاح الخلل الوراثي.
علاج تشو
وبعد العلاج، أظهرت نتائج أوليفر تحسنًا يفوق توقعات الأطباء، مع نمو طبيعي على الصعيدين الجسدي والعقلي.
وأوضح الباحث سيمون جونز أن نجاح التجربة يمنح الأمل في إمكانية معالجة حالات أخرى مشابهة حول العالم.
وقال والدا أوليفر، جينغرو وريكي تشو، إنهم ممتنون للغاية للفرصة التي أتيحت لابنهم، ويأملون أن يتمكن شقيقه سكايلي من الاستفادة من العلاج في المستقبل.
وأضافوا أن تجربة أوليفر تمثل فرصة لإعادة ضبط حياته ومنحه حياة طبيعية بعيدًا عن الحقن المستمرة.
